藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)質(zhì)量研究論文
1研究要素
1.1研究的問題和目的
藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是一門以解決實(shí)際或假設(shè)經(jīng)濟(jì)學(xué)分配問題為目的的研究學(xué)科。著手開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究前，首先應(yīng)明確研究的問題，包括提出問題和確立研究目的。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究需要解決的是特定的醫(yī)療問題，如某一特定的疾病或某項(xiàng)治療方案。評價(jià)研究的對象不僅局限于藥品，也可以包括疾病的治療方案（如手術(shù)治療和物理治療等）以及預(yù)防方案。在提出待解決問題并選擇目標(biāo)的同時(shí)，也決定了包括研究對象、研究角度、備選方案、分析方法、成本和產(chǎn)出測算等具體研究方法的選擇。可能的研究角度包括支付方、醫(yī)療服務(wù)提供方、或全社會(huì)角度，在不同角度下的研究，成本和產(chǎn)出測算的內(nèi)容不同并可能有顯著差異，這是因?yàn)檠芯康哪康暮瓦x取的方法都是為了回答所提出的基于特定角度的問題。
1.2替代方案的選擇
替代方案又稱備選方案，指待評價(jià)的方案在臨床治療過程中最有可能代替的衛(wèi)生保健措施，是經(jīng)濟(jì)性評價(jià)中的參照物。由于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的是比較性的成本效果，替代方案的選擇對結(jié)論有直接的和決定性影響，根據(jù)筆者評審澳大利亞PBAC藥品報(bào)銷申請和中國藥物經(jīng)濟(jì)評價(jià)研究報(bào)告的經(jīng)驗(yàn)來看，這屬于評價(jià)中爭論較多的地方。通常替代方案應(yīng)具有相同或類似的藥理特性，在以上條件無法滿足的情況下，則考慮在同一治療組中使用最多的選擇，或?qū)φ宅F(xiàn)行臨床指南中的標(biāo)準(zhǔn)管理方案進(jìn)行選擇。有的時(shí)候，可能需要選擇多個(gè)替代方案分別進(jìn)行比較。不同的衛(wèi)生系統(tǒng)下，同一藥品或干預(yù)措施的備選方案不盡相同，這主要是由于各國臨床指南有所不同，并且醫(yī)療衛(wèi)生保健措施的選擇很大程度上受到報(bào)銷系統(tǒng)的制約和限制。研究的過程中需要明確所選擇的替代方案，更需要對其進(jìn)行詳細(xì)的描述和比較分析，以增加研究的透明度和可信度。
1.3衛(wèi)生保健措施的臨床功效
首先要分清臨床功效(clinicalefficacy)和臨床效果(clinicaleffectiveness)是兩個(gè)不同的概念，前者是把治療的結(jié)果放在理想條件下，如在臨床隨機(jī)對照試驗(yàn)中得出的治療效果結(jié)論，通常試驗(yàn)條件經(jīng)過嚴(yán)格控制，患者經(jīng)過篩選、定期隨訪和有計(jì)劃的跟蹤，導(dǎo)致治療過程的依從性較高。但在現(xiàn)實(shí)治療過程中，這種理想的情況無法滿足，此時(shí)的結(jié)果稱為臨床效果。這種情況下，醫(yī)療措施的治療效果通常沒有臨床功效那么高。對臨床試驗(yàn)證明功效較差的醫(yī)療干預(yù)，不是我們關(guān)注的研究對象，除非該方案有其他方面明顯的優(yōu)勢，比如耐受性較好、安全性較高或者使用方便增加依從性等。總之，當(dāng)干預(yù)措施所帶來的健康收益無法平衡它可能的健康風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，則放棄對其進(jìn)行進(jìn)一步的經(jīng)濟(jì)性評價(jià)。因此，在開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)前，需要對臨床效果，至少是臨床功效有充分的掌握，在澳大利亞PBAC藥品申請指南和英國NICE醫(yī)療科技評估指南中，很大一部分內(nèi)容都是關(guān)于臨床證據(jù)的評價(jià)[6-7]。經(jīng)濟(jì)評價(jià)方法的選擇也與所建立的相對臨床功效密切相關(guān)，例如當(dāng)明確與替代方案相比臨床功效相似或相等的情況下，可以考慮使用最小成本分析法。可以說臨床試驗(yàn)的結(jié)果往往是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的基石。
1.4成本和健康產(chǎn)出的識(shí)別和測算
成本和健康產(chǎn)出是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的兩大要素，比較分析待評價(jià)方案和替代方案的成本和健康產(chǎn)出是研究的主要任務(wù)。盡管全面的測算成本和產(chǎn)出不可能實(shí)現(xiàn)或沒有必要，但重要和相關(guān)的成本和產(chǎn)出應(yīng)予以識(shí)別，而后所識(shí)別的成本和產(chǎn)出可作為變量進(jìn)行分析并對其中可能的不確定性進(jìn)行處理。根據(jù)研究問題和目的的需要，成本被分為直接成本、間接成本和隱性成本，健康產(chǎn)出則有效果(efficacy/effectiveness)、效用(utility)和效益(benefit)幾種形式，這些分類有助于我們更有效地識(shí)別、計(jì)量并賦值。在研究過程中，對成本和健康產(chǎn)出數(shù)據(jù)的來源應(yīng)予以詳細(xì)的考證和記錄。在不同等級的證據(jù)中，應(yīng)選擇等級較高的證據(jù)，例如薈萃分析（Meta-analysis）和隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)結(jié)果，而觀察性研究和專家意見等較低等級的證據(jù)通常不予以優(yōu)先考慮。
1.5成本和健康產(chǎn)出的時(shí)間調(diào)整
由于評價(jià)和比較不同的項(xiàng)目或干預(yù)措施需要在同一個(gè)時(shí)間點(diǎn)進(jìn)行，而我們所收集的數(shù)據(jù)并不一定發(fā)生在同一時(shí)間，或者許多醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)項(xiàng)目都持續(xù)長達(dá)數(shù)年，相應(yīng)的成本投入和收益也是跨時(shí)間延續(xù)的，這時(shí)候，需要對成本和產(chǎn)出進(jìn)行時(shí)間調(diào)整。主要的原因是，由于人們對于花費(fèi)（成本）和收益具有時(shí)間偏好，人們通常喜歡推遲花費(fèi)而提前獲益。對成本和健康產(chǎn)出的時(shí)間調(diào)整，根據(jù)發(fā)生在過去或未來，分別利用醫(yī)療服務(wù)價(jià)格指數(shù)（medicalCPI）或貼現(xiàn)率進(jìn)行調(diào)整。
1.6評價(jià)方法及評價(jià)指標(biāo)
藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)有四種基本類型，分別是最小成本分析法(cost-minimizationanalysis)，成本效果分析法(cost-effectivenessanalysis)，成本效用分析法(cost-utilityanalysis)，成本效益分析法(cost-benefitanalysis)。幾種方法中成本的定義和測量都是相同的，主要的差別在于健康產(chǎn)出的定義和測量。最小成本分析是在產(chǎn)出相等或相似的情況下僅對成本進(jìn)行比較分析。成本效果分析法中效果采用臨床自然指標(biāo)測量，與成本效用中的綜合效用指標(biāo)相區(qū)別。而成本效益法是唯一采用貨幣單位對產(chǎn)出進(jìn)行測量的方法。它們有各自的優(yōu)缺點(diǎn)，有不同的適用條件并針對性的回答不同的問題。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)中多數(shù)情況下，比較在成本和產(chǎn)出的差額部分進(jìn)行，即增量成本效果比(incrementalcost-effectivenessratio)，進(jìn)而對方案進(jìn)行比較。此外，疾病負(fù)擔(dān)研究(burdenofdisease)也是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究可能涉及的領(lǐng)域，它研究疾病、傷殘和過早死亡對整個(gè)社會(huì)經(jīng)濟(jì)及健康的壓力，包括流行病學(xué)負(fù)擔(dān)、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和人文負(fù)擔(dān)等方面。對不同疾病負(fù)擔(dān)的研究，有助于確定需要優(yōu)先解決的衛(wèi)生問題，但嚴(yán)格意義上來說它不屬于完全的藥物經(jīng)濟(jì)評價(jià)，因?yàn)樗鼪]有同時(shí)考慮比較性成本和產(chǎn)出。
1.7決策分析模型的應(yīng)用
決策分析模型提供在不確定性存在的情況下，根據(jù)治療的成本和健康產(chǎn)出，從若干可能的方案中選擇最優(yōu)方案的決策分析框架。決策分析模型通過建立可視化的路徑圖將每個(gè)決策選擇與相應(yīng)的結(jié)果聯(lián)系起來。常用的決策模型分析方法有決策樹和馬爾科夫模型。在根據(jù)決策選擇和角度構(gòu)造決策模型框架后，需要對時(shí)間軸、事件概率、各種可能選擇下的成本和產(chǎn)出進(jìn)行定義賦值，并進(jìn)行運(yùn)算。由于在決策分析模型的構(gòu)建和運(yùn)算中需要采用一些假設(shè)，故分析結(jié)果存在不確定性，以下三個(gè)方面在處理評價(jià)結(jié)果的不確定性時(shí)應(yīng)予以考慮：對估計(jì)的影響方向，可能帶來的結(jié)果是低估還是高估？對估計(jì)影響的強(qiáng)度是大還是小？在其他條件下估算的結(jié)果代替基礎(chǔ)測算的可能性？對不確定性的處理通常采用敏感性分析(sensitivityanalysis)，通過在一定可能的范圍內(nèi)改變事件概率和成本等關(guān)鍵變量和假設(shè)，可以考察結(jié)果的穩(wěn)定性，并估計(jì)可能的區(qū)間。敏感度分析可以對變量逐個(gè)分析(one-waysensitivityanalysis)，也可以采用同時(shí)分析多個(gè)變量的方法(multi-waysensitivityanalysis)。以上對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)研究要素的概括性總結(jié)，對我們進(jìn)行質(zhì)量評價(jià)提供了方向和更強(qiáng)的針對性。更加細(xì)節(jié)的技術(shù)規(guī)范，已在《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)指南及導(dǎo)讀》[1]中有詳細(xì)的介紹，筆者不再贅述。
2系統(tǒng)的評價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究
根據(jù)以上介紹的研究要素，可提出一系列需要解答的問題，這不僅僅是系統(tǒng)地評價(jià)一份報(bào)告的過程，也是我們掌握研究中不確定性因素對結(jié)論進(jìn)行推敲和論證的途徑。總體來說，在評價(jià)一個(gè)研究報(bào)告時(shí)，應(yīng)嘗試從回答以下幾方面的問題入手：
2.1是否準(zhǔn)確、清晰的陳述了研究的目的
研究報(bào)告的題目通常能告訴我們研究的對象和所采用的方法，同時(shí)也給出了所研究的問題，例如：“頭孢噻肟治療下呼吸道感染的成本效果分析”這個(gè)題目，即給出了評價(jià)的方案也點(diǎn)明治療的目的以及評價(jià)的方法。在報(bào)告開頭，研究目的應(yīng)明確給出，包括目標(biāo)人群的選擇、是否同時(shí)研究成本和產(chǎn)出、是否為比較性研究以及研究所采用的觀點(diǎn)。
2.2是否正確選擇了替代方案并做出充分的描述
在評價(jià)替代方案的選擇時(shí)，應(yīng)考慮是否有其他可能的或更適合的方案被遺漏？替代方案的選擇是否與當(dāng)?shù)嘏R床實(shí)際應(yīng)用相符?對評價(jià)方案和替代方案應(yīng)有充分的描述和異同比較。包括一些有用的特征如給藥途徑、劑量、適應(yīng)證、副作用和安全警示等，以幫助了解替代方案的選擇和進(jìn)一步比較分析。
2.3效用或效果是否已得到證明
臨床效用或效果是經(jīng)濟(jì)評價(jià)的基礎(chǔ)，需要對該部分?jǐn)?shù)據(jù)予以充分的考慮并合理分析，證據(jù)的質(zhì)量等級和可信度。Drummond[3]教授在數(shù)據(jù)分析應(yīng)用上總結(jié)的幾個(gè)問題均可能造成效果數(shù)據(jù)有偏移甚至得出錯(cuò)誤結(jié)論，例如有漏洞的間接比較、試驗(yàn)樣本缺乏代表性、對臨床試驗(yàn)結(jié)果進(jìn)行了不合理的時(shí)間外推、錯(cuò)誤的整合多個(gè)來源的數(shù)據(jù)等。
2.4是否所有重要和相關(guān)的成本及產(chǎn)出都被正確地識(shí)別
經(jīng)濟(jì)性評價(jià)所選擇的產(chǎn)出是否有實(shí)際意義，并且是否與評價(jià)目的最為相關(guān)？此外，各部分的成本識(shí)別是否合理，對排除的成本項(xiàng)目是否做出了充分的解釋？所包括的成本項(xiàng)目主要有哪些？與所選研究角度是否一致？
2.5是否對成本和產(chǎn)出進(jìn)行了正確的計(jì)量和賦值
在分析成本和產(chǎn)出計(jì)量、賦值的過程中，應(yīng)檢查是否所有識(shí)別的成本都包括在內(nèi)。一些需要分?jǐn)偦蛱厥馓幚淼某杀居袥]有合理的計(jì)量？或避免重復(fù)計(jì)入？各項(xiàng)目的數(shù)據(jù)來源是否可靠？產(chǎn)出的計(jì)量是否符合所提出研究問題的要求？分析的時(shí)間軸內(nèi)，成本和產(chǎn)出是否進(jìn)行了時(shí)間調(diào)整？并且調(diào)整是否合理？
2.6是否對不確定性進(jìn)行了處理
對可能的不確定因素，研究應(yīng)予以充分的分析和考慮，并在可能的取值范圍內(nèi)進(jìn)行敏感性分析。評判時(shí)需要對這些分析的合理性進(jìn)行判斷，并考慮在各種可能情況下的結(jié)果。當(dāng)結(jié)果對某些變量敏感，需要思考對決策會(huì)帶來怎樣的影響？
2.7是否對對局限性進(jìn)行了討論和分析
誠然，沒有一個(gè)研究是完美的，多數(shù)研究在討論結(jié)果的過程中會(huì)對研究的局限性進(jìn)行分析，這對于讀者是十分重要的信息。例如，回顧性數(shù)據(jù)的使用可能帶來偏倚；而使用特定的人群，會(huì)限制結(jié)果的應(yīng)用范圍；樣本量不足或缺失數(shù)據(jù)則可能降低分析結(jié)果的信度。由于研究人員對研究的細(xì)節(jié)最為清楚，如實(shí)的披露和分析可以增加研究的可信度和價(jià)值。
2.8結(jié)果對我們的決策是否有用
在考慮結(jié)果對我們的決策是否有用時(shí)，應(yīng)注意比較現(xiàn)實(shí)環(huán)境和研究環(huán)境的不同。研究的結(jié)論可能是在不同的衛(wèi)生系統(tǒng)、相異的人群和經(jīng)濟(jì)文化背景中進(jìn)行與得出的。在應(yīng)用這些研究結(jié)果時(shí)，應(yīng)理性地判斷它們的價(jià)值，對可能的變化予以充分的考慮或?qū)χ匾獏?shù)進(jìn)行合理的修正，以保證經(jīng)濟(jì)性評價(jià)結(jié)果的轉(zhuǎn)移應(yīng)用不引入新的偏差。以上幾個(gè)方面中可能包含的問題不勝枚舉，不一而足。不同的疾病領(lǐng)域和健康技術(shù)及藥物治療可能需要更多有針對性地評判要求。在充分掌握研究要素的基礎(chǔ)上，可以從回答這些問題出發(fā)對研究報(bào)告進(jìn)行分析，以判別該研究的質(zhì)量以及對決策的適用度。然而，對這些問題的思考不僅僅局限于評價(jià)階段，而應(yīng)貫穿于整個(gè)研究評價(jià)的始終，從課題設(shè)計(jì)到研究報(bào)告完成。我們進(jìn)行研究和撰寫報(bào)告的過程中始終需要抓住這些關(guān)鍵點(diǎn)，以提高研究的質(zhì)量和可信度。
總而言之，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的質(zhì)量與決策的正確與否息息相關(guān)，既然作為輔助決策的工具，對其使用就應(yīng)當(dāng)遵循正確的方法，只有高質(zhì)量、結(jié)論可靠的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究才應(yīng)被納入決策的過程，讓有限的醫(yī)療資源與資金真正流向最需要的環(huán)節(jié)。同時(shí)，筆者認(rèn)為我國迫切地需要建立藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)審評體系和國家層面的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)機(jī)構(gòu)，以制定相關(guān)評價(jià)指南和規(guī)范評價(jià)質(zhì)量。健康技術(shù)評估屬于高度專業(yè)化的范疇，只有利用專業(yè)人才在完善的機(jī)制體制下，才能有效提供高質(zhì)量的評審意見供決策者參考。
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